高臨床價(jià)值，20個(gè)創(chuàng)新藥獲批！
日期：2018/4/2
摘自SFDA《2017年度藥品審評報(bào)告》
四、重要治療領(lǐng)域品種情況
2017年，一批具有明顯臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥、臨床急需藥、專利到期藥和我國首仿藥通過技術(shù)審評建議批準(zhǔn)上市。
抗腫瘤藥物：
1.甲磺酸奧希替尼片：為全球首個(gè)第三代晚期肺癌靶向藥，適用于既往經(jīng)表皮生長因子受體（EGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療時(shí)或治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，并且經(jīng)檢測確認(rèn)存在EGFR T790M突變陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞性肺癌（NSCLC）成人患者的治療。肺癌是我國發(fā)病率和死亡率最高的惡性腫瘤，對于上述患者目前尚無有效的治療藥物，存在明確的臨床急需。該藥品針對上述患者具有較好的治療效果，安全性可以耐受，為上述特定的患者人群提供了新的治療選擇。
2.伊布替尼膠囊：為Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，適用于治療既往至少接受過一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤和慢性淋巴細(xì)胞白血病患者。該藥品是全球首個(gè)全新作用機(jī)制的治療慢性淋巴細(xì)胞白血病藥物，為慢性淋巴細(xì)胞白血病患者帶來更多的治療選擇。
3.維莫非尼片：為一種小分子BRAF絲氨酸-蘇氨酸激酶抑制劑，適用于治療BRAF V600突變陽性的不能切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。該藥品是全球首個(gè)治療惡性黑色素瘤的靶向藥物，可有效提高患者用藥的可及性。
4.磷酸蘆可替尼片：為小分子JAK1/JAK2激酶（Janus相關(guān)激酶）抑制劑，適用于治療中?；蚋呶５墓撬枥w維化。骨髓纖維化是罕見的骨髓增殖性腫瘤疾病，目前國內(nèi)尚無明確有效治療手段，該藥品為全球首個(gè)用于治療骨髓纖維化藥物，可有效提高患者用藥的可及性。
抗感染藥物：
5.鹽酸達(dá)拉他韋片、6.阿舒瑞韋軟膠囊、7.西美瑞韋膠囊、8.索磷布韋片、9.奧比帕利片、10.達(dá)塞布韋片：為直接抗丙型肝炎病毒（HCV）藥物，適用于治療成人慢性丙型肝炎（CHC）。我國約有1000萬丙型肝炎患者，上述藥物批準(zhǔn)上市有效解決了我國沒有直接抗病毒藥物的局面，為我國慢性丙肝患者提供了有效的突破性治療手段。
11.多替阿巴拉米片：為含有多替拉韋、阿巴卡韋和拉米夫定3種成分的新型抗人類免疫缺陷病毒（HIV）感染的固定劑量復(fù)方制劑，適用于治療成人和12歲及以上的青少年的HIV感染。目前治療艾滋病藥物有不良反應(yīng)發(fā)生率高、耐受性差、藥物相互作用多等缺點(diǎn)，且長期服藥存在耐藥可能，該藥品較已上市的治療方案有一定的臨床優(yōu)勢，為臨床增加新的治療選擇。
風(fēng)濕性疾病及免疫藥物：
12.枸櫞酸托法替布片：為Janus激酶（包括JAK3）選擇性抑制劑，適用于治療對甲氨蝶呤療效不足或?qū)ζ錈o法耐受的中度至重度活動性類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）成年患者，可作為單藥治療，或者與甲氨蝶呤或其他非生物改善病情抗風(fēng)濕藥（DMARD）聯(lián)合使用。該藥品是全球首個(gè)口服治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的靶向藥物，將為風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎患者帶來更多的治療選擇。
內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物：
13.達(dá)格列凈片：為高選擇性的人體腎臟鈉葡萄糖共轉(zhuǎn)運(yùn)體（SGLT2）抑制劑，適用于II型糖尿病患者單藥治療。該藥品是全球首個(gè)全新作用機(jī)制的口服降糖藥物，可有效提高患者用藥的可及性。
循環(huán)系統(tǒng)藥物：
14.沙庫巴曲纈沙坦鈉片：為血管緊張素受體腦啡肽酶抑制劑，適用于治療伴有射血分?jǐn)?shù)降低的慢性心臟衰竭患者（心功能Ⅱ-Ⅳ級），以降低心血管死亡和心力衰竭住院的風(fēng)險(xiǎn)。該藥品是近二十年來全球慢性心衰治療領(lǐng)域的突破性創(chuàng)新藥物，在減少心血管死亡、全因死亡、心衰住院（包括首次住院和全部住院），以及改善癥狀和患者報(bào)告結(jié)局方面，超過目前指南推薦的循證治療，可為臨床增加新的治療選擇。
皮膚五官藥物：
15.康柏西普眼用注射液：為國內(nèi)首個(gè)適用于治療繼發(fā)于病理性近視的脈絡(luò)膜新生血管引起的視力損傷的生物制品藥物。由于城市化進(jìn)程加快，用眼過度現(xiàn)象普遍存在，病理性近視引起的視力損傷并導(dǎo)致失明的發(fā)病人數(shù)呈上升趨勢，該藥品批準(zhǔn)上市對有效提高此類病癥患者的臨床用藥可及性具有積極意義。
16.阿達(dá)木單抗注射液：為重組人免疫球蛋白（IgG1）單克隆抗體，新增適應(yīng)癥適用于需要進(jìn)行系統(tǒng)治療或光療、并且對其他系統(tǒng)治療（包括環(huán)孢素、甲氨蝶呤或光化學(xué)療法）不敏感、或具有禁忌癥、或不能耐受的成年中重度慢性斑塊狀銀屑病患者。該藥品為國內(nèi)首個(gè)全人源的TNFα單抗，在抗藥抗體產(chǎn)生及安全性方面具有一定優(yōu)勢，為臨床帶來一種更安全且有效的治療選擇。
神經(jīng)系統(tǒng)藥物：
17.甲磺酸雷沙吉蘭片：為選擇性不可逆單胺氧化酶-B（MAO-B）抑制劑，適用于治療原發(fā)性帕金森病。該藥品在國外用于帕金森病早期的一線單藥治療，或與左旋多巴聯(lián)用治療中、重度帕金森病，可有效提高患者用藥的可及性。
消化系統(tǒng)藥物：
18.艾普拉唑腸溶片：為首個(gè)國產(chǎn)質(zhì)子泵抑制劑創(chuàng)新藥，新增適應(yīng)癥適用于治療反流性食管炎,為臨床提供更多有效治療選擇，增加了臨床可及性。
呼吸系統(tǒng)藥物：
19.丹龍口服液：為新的中藥復(fù)方制劑，適用于治療中醫(yī)熱哮證、支氣管哮喘患者。該藥品為我國上市許可持有人制度試點(diǎn)實(shí)施以來首個(gè)獲批的中藥新藥品種，為哮喘病患者提供一種全新的安全有效的治療方案，對提高患者的生存質(zhì)量具有重要意義。
預(yù)防用生物制品（疫苗）：
20.重組埃博拉病毒病疫苗（腺病毒載體）：為我國自主研發(fā)的重組埃博拉疫苗，也是全球首個(gè)2014基因突變型埃博拉疫苗。藥審中心按照有條件批準(zhǔn)程序完成了該疫苗上市申請的審評，該藥品對于應(yīng)對埃博拉疫情的公共衛(wèi)生需求和完成國家戰(zhàn)略儲備具有重大意義。
六、2018年重點(diǎn)工作安排
2017年，藥品審評工作取得了一定進(jìn)展，但仍存在著一些問題：一是如何將鼓勵(lì)創(chuàng)新要求落到實(shí)處，建立符合國情的審評審批體系，需要深入思考研究；二是審評隊(duì)伍能力還不能完全適應(yīng)新一輪全球科技革命、制藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展和轉(zhuǎn)型升級的要求；三是由于歷史原因，已經(jīng)批準(zhǔn)上市的部分藥品中存在的療效或質(zhì)量隱患尚未徹底解決，藥品全生命周期管理體系亟需建立。
2018年藥審中心將緊密圍繞總局工作部署，重點(diǎn)開展以下工作：
（一）落實(shí)重點(diǎn)工作部署，推動藥品高質(zhì)量發(fā)展。2018年，藥審中心將加強(qiáng)統(tǒng)籌協(xié)調(diào)，提高緊迫感，加快落實(shí)各項(xiàng)改革任務(wù)。積極推動藥品注冊管理辦法修訂，逐步建立科學(xué)、符合實(shí)際的現(xiàn)代藥、傳統(tǒng)藥概念，以法治理念和要求指導(dǎo)藥品審評工作。研究啟動中藥注射劑再評價(jià)工作，制定再評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則。不斷豐富藥品品種檔案，建立完善包括生產(chǎn)工藝、處方、原輔料包材、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、說明書、上市后安全性信息、工藝變化等信息的數(shù)據(jù)庫。全力以赴做好一致性評價(jià)工作，對應(yīng)開展而未開展評價(jià)工作的品種，提前研究退出機(jī)制和處理措施，把工作做在前面。實(shí)時(shí)更新《中國上市藥品目錄集》，做好批準(zhǔn)上市品種和通過一致性評價(jià)品種的信息公開工作。
（二）繼續(xù)圍繞42號文件要求，不斷推進(jìn)各項(xiàng)改革措施落地。推進(jìn)前瞻性、先導(dǎo)性和探索性的重大前沿技術(shù)與審評工作的結(jié)合，激發(fā)制藥企業(yè)創(chuàng)新活力，促進(jìn)制藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展和轉(zhuǎn)型升級，加快新藥好藥上市，更好地滿足公眾臨床用藥需求。接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，優(yōu)化臨床試驗(yàn)審評審批程序，制定拓展性臨床試驗(yàn)管理辦法，支持拓展性臨床試驗(yàn)。加快上市審評，制定急需藥品有條件批準(zhǔn)上市技術(shù)指導(dǎo)原則，修訂完善藥品注射劑基本技術(shù)要求，完善原料藥、藥用輔料和包裝材料共同審評審批管理程序。提升技術(shù)支撐能力，制定藥品審評項(xiàng)目管理辦法，完善藥品審評資料管理規(guī)范，加強(qiáng)藥品審評審批信息保密管理。
（三）加強(qiáng)基礎(chǔ)建設(shè)，推進(jìn)藥品審評審批制度與國際接軌。加強(qiáng)國際合作，積極推進(jìn)ICH相關(guān)工作。組織開展轉(zhuǎn)化實(shí)施二級指南的相關(guān)事宜，完善ICH工作辦公室的架構(gòu)，建立符合ICH工作章程的相關(guān)工作制度，積極參與ICH國際協(xié)調(diào)和指導(dǎo)原則制定。繼續(xù)推進(jìn)建立注冊申請受理、數(shù)據(jù)采集、評估、審評報(bào)告形成和審評過程管理的eCTD系統(tǒng)，盡早實(shí)現(xiàn)化學(xué)仿制藥按eCTD要求電子申報(bào)和審評。
（四）扎實(shí)推進(jìn)審評體系和能力建設(shè)，加強(qiáng)人才隊(duì)伍建設(shè)和管理。繼續(xù)落實(shí)典型項(xiàng)目政府購買服務(wù)試點(diǎn)，積極推進(jìn)新形勢下藥審中心組織體系建設(shè)，加快完善機(jī)構(gòu)設(shè)置、專業(yè)設(shè)置、部門層級設(shè)置，提升藥品審評審批能力，建立完善現(xiàn)代化的藥品審評體系。根據(jù)審評工作的實(shí)際需要，進(jìn)一步提高招聘精細(xì)化程度，探索高層次人才引進(jìn)新渠道和新模式，不斷優(yōu)化人才結(jié)構(gòu)。加大人員培訓(xùn)力度，設(shè)計(jì)分層次、有針對性的培訓(xùn)體系；深入推進(jìn)適應(yīng)癥團(tuán)隊(duì)建設(shè)，提高適應(yīng)癥團(tuán)隊(duì)工作的質(zhì)量和效率。
雄關(guān)漫道真如鐵，而今邁步從頭越。藥審中心將堅(jiān)定改革信心，不忘初心，牢記保護(hù)和促進(jìn)公眾健康的使命，以更加開拓創(chuàng)新的膽識魄力，更加鍥而不舍的執(zhí)著干勁，更加求真務(wù)實(shí)的工作作風(fēng)，同心同德，真抓實(shí)干，加快建設(shè)具有國際影響力的、權(quán)威的、公眾信賴的審評機(jī)構(gòu)，繼續(xù)譜寫藥品審評事業(yè)新篇章。
信息來源：萬英會
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