【監(jiān)管】夸大宣傳、非法經(jīng)營猖獗！FDA打擊未獲批干細(xì)胞療法
日期：2016/2/28
近日發(fā)布的一份指南草案強(qiáng)調(diào)，大多數(shù)干細(xì)胞治療診所使用的“干細(xì)胞”應(yīng)歸屬藥品中的生物藥類別，必須獲得FDA的批準(zhǔn)方可在患者身上使用。
美國FDA目前正準(zhǔn)備著力打擊境內(nèi)幾十家經(jīng)營價(jià)格高昂的干細(xì)胞治療的私人診所。這些所謂的“干細(xì)胞療法”針對(duì)病癥范圍廣泛，但普遍缺乏科學(xué)依據(jù)。
近幾年，因涉及非法經(jīng)營藥品注射、去皺整容手術(shù)，甚至還有多種重大疾病的治療，美國約有200家干細(xì)胞治療診所被禁止?fàn)I業(yè)。這些診所經(jīng)營期間大多成功躲過FDA的嚴(yán)格監(jiān)管，部分原因在于，其治療方法主要是從患者體內(nèi)提取細(xì)胞，且在重新注射回患者體內(nèi)之前并未有其他舉措。
不過，F(xiàn)DA近日發(fā)布了一份相關(guān)的指南草案，強(qiáng)調(diào)大多數(shù)干細(xì)胞治療診所使用的“干細(xì)胞”應(yīng)歸屬藥品中的生物藥類別，必須獲得FDA的批準(zhǔn)方可在患者身上使用。與該份指南相關(guān)的公眾聽證會(huì)將在2016年4月舉行。
FDA注冊(cè)規(guī)定要求，干細(xì)胞治療須具備安全、有效的證據(jù)。而欲獲得這類臨床證據(jù)，制藥企業(yè)通常需要花費(fèi)很多年時(shí)間進(jìn)行臨床試驗(yàn)，且需花費(fèi)近千萬美元的資金。
多年來，眾多醫(yī)生和研究學(xué)者一直向FDA施加壓力，敦促其制定措施打擊非法經(jīng)營療效平平卻極具風(fēng)險(xiǎn)的無審批資質(zhì)治療方法的私人診所，干細(xì)胞治療就是其中一類。這些診所收費(fèi)高昂，單次治療大多為5000~25000美元不等，甚至有患者稱其曾支付超過10萬美元的醫(yī)療費(fèi)賬單。
盡管目前尚未發(fā)現(xiàn)與干細(xì)胞治療相關(guān)的并發(fā)癥，但根據(jù)新聞報(bào)道，存在患者接受干細(xì)胞治療后出現(xiàn)副作用甚至死亡的事件?！斑@是一個(gè)巨大的、未經(jīng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)審批的人類試驗(yàn)?！奔又荽髮W(xué)戴維斯分校干細(xì)胞治療研究學(xué)者Paul Knoepfler表示，其長期跟蹤各類商業(yè)性質(zhì)的干細(xì)胞診所治療效果。
早在2012年，F(xiàn)DA已發(fā)布一個(gè)公開警示并發(fā)送了一系列警告信給一些獨(dú)立診所，內(nèi)容主要是對(duì)不孕不育和其他一些疾病的警戒。
明尼蘇達(dá)州立大學(xué)生物倫理學(xué)家Leigh Turner多年來一直向FDA提議打擊非法經(jīng)營診所。其表示，近年來FDA竟能允許這一灰色產(chǎn)業(yè)如此快速地增長，令人非常詫異。“如果這種治療方式不安全，且不能幫助患者改善疾病狀況，其就是一種有侵略性的欺詐行為?！盩urner直言。
“庸醫(yī)的醫(yī)術(shù)”是馬克·貝爾曼(Mark Berman)經(jīng)常聽到的批評(píng)用辭。“所有人都認(rèn)為我只是一介‘江湖醫(yī)生’，靠著坑蒙拐騙來賺取商業(yè)利益?！必悹柭f道。
貝爾曼是一名來自美國比弗利山莊(美國及世界各地財(cái)閥大亨的居住地)的美容整形外科醫(yī)生，其從2010年開始提供干細(xì)胞治療服務(wù)，并在2012年創(chuàng)建了一個(gè)整形外科診所連鎖網(wǎng)絡(luò)。貝爾曼認(rèn)為，干細(xì)胞注射手術(shù)對(duì)于美容整形、關(guān)節(jié)炎和關(guān)節(jié)酸痛療效最為顯著。
但根據(jù)貝爾曼所經(jīng)營的“細(xì)胞手術(shù)網(wǎng)絡(luò)”(Cell Surgical Network)的網(wǎng)站顯示，該網(wǎng)絡(luò)所涉及的治療病種還包括目前正在研究的帕金森病、肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥、充血性心力衰竭、肺病、青光眼、肌肉萎縮癥等。
該網(wǎng)站并未承諾干細(xì)胞注射將治愈以上這些病種，貝爾曼表示其會(huì)向所有患者清楚地解釋有關(guān)治療尚處于研究階段，F(xiàn)DA尚未下發(fā)批文。
貝爾曼清楚自己并沒有一些已公開發(fā)表的研究著作來支持其治療方法，但其堅(jiān)持認(rèn)為這些療法是有效且安全的。他認(rèn)為，包括制藥企業(yè)、學(xué)術(shù)研究機(jī)構(gòu)在內(nèi)的批評(píng)者意圖在于獲取干細(xì)胞治療的專利權(quán)，同時(shí)也擔(dān)憂“破壞性技術(shù)”只是商業(yè)運(yùn)作的成果，而非來自他們自己長年累月的科學(xué)研究。
貝爾曼計(jì)劃出席FDA在4月舉行的聽證會(huì)，將向公眾解釋其細(xì)胞注射劑并非藥品，注射過程只是簡單的門診手術(shù)，不需要受到額外管控。
事實(shí)上，早在10年以前，未經(jīng)審批的干細(xì)胞治療技術(shù)就已經(jīng)開始流行。一些品牌的所謂的干細(xì)胞潤膚露甚至以高達(dá)幾百美元一盎司的價(jià)格銷售，其宣稱可逆轉(zhuǎn)衰老并祛除皺紋。而醫(yī)學(xué)專家認(rèn)為，干細(xì)胞或者其提取物在潤膚露中仍舊保持活性并不符合科學(xué)原理，更別說其被裝在一個(gè)瓶子里。
美國著名演員金·卡戴珊(Kim Kardashian)曾經(jīng)向媒體大力推薦一款干細(xì)胞美容產(chǎn)品，稱其是在2014年婚禮前開始使用的，效果一直很令人滿意。干細(xì)胞研究專家指出，這種干細(xì)胞美容產(chǎn)品，尤其是外敷的植物干細(xì)胞產(chǎn)品，事實(shí)上很難實(shí)現(xiàn)人體皮膚再生。
如今，美國干細(xì)胞整形手術(shù)也非常流行，常見的手術(shù)過程為干細(xì)胞或干細(xì)胞提取物連同植物一齊注射進(jìn)人體皮膚。
而最令醫(yī)生們感到困擾的是，這些干細(xì)胞治療診所往往通過一定的營銷手段，促使患者產(chǎn)生擺脫痛苦病癥或治愈致命疾病的迫切渴望。主管匹茲堡大學(xué)醫(yī)療中心整形外科的干細(xì)胞研究學(xué)者Peter Rubin很擔(dān)心，這些未通過審批的干細(xì)胞治療診所所帶來的問題會(huì)污染整個(gè)醫(yī)學(xué)整形美容產(chǎn)業(yè)?！拔ㄒ坏慕鉀Q辦法就是不斷推進(jìn)領(lǐng)域科學(xué)研究，力求產(chǎn)生科學(xué)可靠的研究成果?！逼溲a(bǔ)充道，“我們必須謹(jǐn)慎阻止一些偽造的、不正當(dāng)?shù)?、不可持續(xù)的夸張宣傳?！?/span>
干細(xì)胞主要可分為兩種：其中胚胎干細(xì)胞可以轉(zhuǎn)化成體內(nèi)任意一種類型的細(xì)胞;而具體到某一種組織的成熟干細(xì)胞可轉(zhuǎn)化程度則較為受限，但仍能作用于機(jī)體內(nèi)部修復(fù)體系。
由于干細(xì)胞可產(chǎn)生卓越的再生能力，無論是胚胎還是成熟干細(xì)胞都有望成功治愈很多種疾病。未來，提取自骨髓的干細(xì)胞還有可能用于治療癌癥以及血液和免疫缺陷疾病。有一篇學(xué)術(shù)研究報(bào)告認(rèn)為，從人體脂肪提取出來的干細(xì)胞可以加速移植組織的愈合。
Rubin透露，相關(guān)臨床試驗(yàn)證據(jù)顯示，干細(xì)胞有助加速傷口愈合，改善心臟功能，治療硬皮病。但他表示，除此之外，干細(xì)胞的其他療法還需要更多時(shí)間的研究和試驗(yàn)才能夠?qū)崿F(xiàn)。目前，對(duì)于干細(xì)胞治療診所聲稱的治療中風(fēng)、小便失禁、肺部疾病等等，醫(yī)學(xué)研究均尚未證明，也尚無證明顯示干細(xì)胞提取技術(shù)能夠完整、無菌地提取細(xì)胞。
“那些所謂的注射劑里含有什么?我猜都是對(duì)患者沒有幫助的。”Knoepfler認(rèn)為，“數(shù)以千記的患者接受注射了這種注射劑，卻不清楚其成分，這非?？膳隆！?/span>
當(dāng)前，F(xiàn)DA的職責(zé)范圍包括監(jiān)管人用生物制品，例如疫苗、血液制品、組織、細(xì)胞和基因，對(duì)部分生物制品要求必須通過和藥品一樣的監(jiān)管審評(píng)審批程序。但其中“最低限度處理”以及通過簡單的手術(shù)步驟取自患者身體并置回患者身體的生物制品則被排除在外。
干細(xì)胞診所經(jīng)營者一直強(qiáng)調(diào)自身經(jīng)營范圍屬于這種“例外”，目前來看，F(xiàn)DA也已經(jīng)很大程度上將其分離出來。對(duì)此，一些醫(yī)藥行業(yè)觀察者認(rèn)為最新的監(jiān)管措施很可能將遭遇失敗。但相信FDA已經(jīng)做好準(zhǔn)備對(duì)此設(shè)置更高的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，而這也將逼迫更多的診所關(guān)門或者轉(zhuǎn)移至海外經(jīng)營。
信息來源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)
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